Nel 2021 sono stati pubblicati su riviste scientifiche indicizzate oltre 2.500 articoli sulla SLA, e sono stati avviati circa 90 studi clinici di cui oltre 60 di tipo interventistico, 7 dei quali hanno coinvolto anche centri italiani. Questi numeri testimoniano gli sforzi e l’impegno della comunità scientifica internazionale per comprendere i meccanismi alla base della malattia e identificare nuovi trattamenti efficaci.
Ricerca sulla SLA
Diverse aziende farmaceutiche stanno investendo sempre di più in studi clinici sulla SLA e il numero di trial con farmaci è aumentato costantemente negli ultimi 10 anni (GlobalData’s clinical trials database).
Basti pensare che nel 2012 erano solo 11 gli studi avviati da aziende farmaceutiche e 9 quelli iniziati da istituti di ricerca, fino ad arrivare al 2021 in cui 40 studi sono stati avviati dalle aziende e 20 da istituti di ricerca.
Tra le aziende in attesa dei risultati dei loro studi clinici sulla SLA nel 2022 ci sono Amylyx Pharmaceuticals (farmaco AMX0035; trial di Fase II), Biohaven Pharmaceuticals (farmaco verdiperstat; trial di Fase II/III), Clene Nanomedicine (farmaco CNMAU-8; trial di Fase II/III), Prilenia Therapeutics (farmaco pridopidina; trial di Fase II/III), Wave Life Sciences (farmaco WVE-004; trial di Fase I/II) ed Eledon Pharmaceuticals (farmaco AT- 1501; trial di Fase IIa).
La novità degli ultimi anni è anche rappresentata dalle piattaforme multitrial, un nuovo modo di condurre le sperimentazioni cliniche, che permette di valutare contemporaneamente diverse molecole e ottimizzare i tempi e le risorse.
Ne sono un esempio quelle sviluppate dall’Healey Center for ALS negli Stati Uniti, o MND-SMART e TRICALS MAGNET in Europa.
Biogen
Un’azienda molto attiva nel settore delle malattie neurologiche, che, in collaborazione con Ionis Pharmaceuticals, ha sviluppato con un farmaco sperimentale chiamato tofersen, un oligonucleotide antisenso (ASO) che si lega all’RNA messaggero prodotto dal gene SOD1, degradandolo e riducendo la produzione della proteina.
Altri ambiti di interesse in questo campo sono la terapia genica, l’identificazione di nuovi biomarcatori di malattia, la creazione di modelli cellulari per lo studio della neurodegenerazione e anche le nanoparticelle, utilizzate per trasportare terapie all’interno di cellule target.
